London lässt mit der Genschere entwickelte Therapie zu
London lässt erstes mit der Genschere entwickeltes Produkt zu
Therapie gegen Sichelzellenanämie kommt von Vertex
hip London
Die britische Arzneimittelaufsicht hat das weltweit erste Produkt zugelassen, das mit Hilfe der Genschere CRISPR-Cas9 entwickelt wurde. Wie das Bostoner Biotechunternehmen Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics mitteilten, handelt es sich dabei um Casgevy, ein Produkt zur Behandlung von Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie. Vertex-Chefin Reshma Kawalramani sprach von einem "historischen Tag für Wissenschaft und Medizin". Sie hoffe, dass es sich dabei nur um die erste von vielen Anwendungen für die mit dem Nobelpreis ausgezeichnete Technologie zur Genom-Editierung handeln werde. Mit CRISPR-Cas9 können Forscher ein Erbgutmolekül durchtrennen und so bestimmte Gene ausschalten oder an der Schnittstelle neue Abschnitte einfügen.
Therapie gegen Sichelzellenanämie
"Sowohl Sichelzellenanämie als auch Beta-Thalassämie sind schmerzhafte, lebenslange Erkrankungen, die in manchen Fällen tödlich verlaufen", sagte Julian Beach, der bei der Medicines & Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) für die Themen Qualität und Zugang zu Gesundheitsversorgung verantwortlich zeichnet. Bislang sei eine Knochenmarktransplantation von einem genau passenden Spender, die trotzdem abgestoßen werden könne, die einzige Behandlungsoption gewesen.
Noch kein Preis genannt
Bisher wurde kein Preis für Casgevy genannt, aber es handelt sich um eine individuell zugeschnittene Therapie, bei der die Zellen des Patienten modifiziert werden. Den Unternehmen zufolge gibt es im Vereinigten Königreich rund 2.000 Patienten, die für eine Behandlung in Frage kämen. Die Frage ist, wie viel das öffentliche Gesundheitswesen NHS dafür bereit wäre zu zahlen.
Gesundheitsökonomen rechnen in QALYs
Federführend ist das National Institute for Health & Care Excellence (NICE). Dort rechnet man in qualitätskorrigierten Lebensjahren (QALY). Dafür wird die verbleibende Zeit mit einem Qualitätsfaktor multipliziert. Lebt ein Patient noch vier Jahre mit einer Lebensqualität von 0,5, ergibt sich ein QALY von 2. Eine Therapie, die mehr als 30.000 Pfund pro QALY kostet, ist aus Sicht des Instituts nicht kosteneffektiv und wird in der Regel vom NHS nicht bezahlt. Das Institute for Clinical & Economic Review in den USA hatte den Wert einer Therapie mit Casgevy im Juli auf zwischen 1,35 Mill. und 2,05 Mill. Dollar beziffert.
