vertragen

GMP-konforme Herstellung einer Charge für klinische Studien erfolgreich

abgeschlossen

Auf Kurs für die Einreichung bei der CTA im vierten Quartal 2025

LONDON, July 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- e-therapeutics plc, ein Unternehmen,

das Rechenleistung und biologische Daten integriert, um lebensverändernde RNAi-

Medikamente zu entdecken, gab heute bedeutende Fortschritte bei seinem führenden

Kandidaten ETX-312 bekannt, einer GalOmic-siRNA-Therapie zur Behandlung von

metabolischer Dysfunktion-assoziierter Steatohepatitis (MASH). Das Unternehmen

hat die Risiken auf dem Weg zur klinischen Zulassung von ETX-312 erfolgreich

minimiert und ist weiterhin auf Kurs, im vierten Quartal 2025 einen Antrag auf

klinische Prüfung (CTA) einzureichen.

ETX-312 wurde in toxikologischen und toxikokinetischen Studien, die den GLP-

Richtlinien entsprachen, wiederholt in Dosen verabreicht, die weit über der

erwarteten klinischen Exposition lagen. Der Kandidat wurde in allen Dosierungen

gut vertragen, es wurden keine Toxizität oder unerwünschte Wirkungen beobachtet.

Diese nicht-klinischen Ergebnisse bestätigen ein breites therapeutische

Anwendungsspektrum für ETX-312 und stärken das Vertrauen in das Programm und die

GalOmic-Plattform auf dem Weg zu den ersten Studien am Menschen.

Parallel dazu hat e-therapeutics die GMP-konforme Herstellung der klinischen

Charge von ETX-312 erfolgreich abgeschlossen und damit die operative

Bereitschaft des Unternehmens für die erste Verabreichung am Menschen

unterstützt. Der produktive Austausch mit den Aufsichtsbehörden hat unsere

klinische Strategie und unsere Pläne weiter gestärkt.

?Die jüngsten Ergebnisse und Fortschritte mit ETX-312 stellen einen

entscheidenden Schritt in Richtung der klinischen Entwicklung unseres ersten

GalOmic-Therapeutikums dar, das ein neuartiges, intern identifizierte

Zielmolekül stilllegt", erklärte Ali Mortazavi, CEO von e-therapeutics. ?Da

Verträglichkeitsprofil von ETX-312 trägt wesentlich zur Risikominimierung

unseres Programms bei und unterstützt die Einreichung eines CTA-Antrags für da

vierte Quartal 2025. Wir freuen uns darauf, ETX-312 in den kommenden Monaten in

die ersten Studien am Menschen zu bringen und die Entwicklung effizient

fortzusetzen, um MASH-Patienten eine differenzierte Behandlungsoption anbieten

zu können."

Über ETX-312

ETX-312 ist ein GalOmic GalNAc-konjugierter kleiner interferierender RNA

(GalNAc-siRNA)-Therapeutikumkandidat, der als sichere und wirksame Behandlung

für metabolische Dysfunktions-assoziierte Steatohepatitis (MASH) mit dem

Potenzial für eine vierteljährliche subkutane Dosierung entwickelt wird. In

präklinischen Studien mit dem Gubra-Amylin-NASH-Diät-induzierten adipösen (GAN-

DIO) Mausmodell führte die Verabreichung von ETX-312 sowohl als Monotherapie al

auch in synergistischer Kombination mit zugelassenen und neuen Therapien zu

einer deutlichen Verringerung des NAFLD-Aktivitätsscores (NAS), einer Abnahme

der Leberentzündung und einer Verlangsamung des Fortschreitens der Fibrose. ETX-

312 durchläuft derzeit Studien zur Zulassung als neuartiges Arzneimittel (IND),

wobei die Einreichung der Zulassungsunterlagen bis Ende 2025 geplant ist.

Über e-therapeutics plc

e-therapeutics plc (?ETX") kombiniert auf einzigartige Weise Computertechnologie

und RNAi, um lebensverändernde Medikamente zu entdecken und zu entwickeln. Die

proprietäre RNAi-Chemieplattform GalOmic von ETX ermöglicht die Herstellung

spezifischer, wirksamer und langlebiger siRNA-Therapeutika zur effektiven

Stilllegung neuartiger Gen-Targets in Hepatozyten. Die hochmoderne HepNet-

Rechenplattform ermöglicht es ETX, durch die Generierung neuer Erkenntnisse und

eine verstärkte Automatisierung in allen Phasen der Arzneimittelentwicklung

schneller bessere Medikamente zu entdecken. HepNet umfasst eine umfangreiche

hepatocyten-spezifische Wissensdatenbank und eine Reihe fortschrittlicher KI-

gestützter Ansätze, die die Identifizierung neuer Gen-Targets, eine schnelle

Bewertung der Target-Indikation und ein prädiktives in silico siRNA-Design

ermöglichen. Das Unternehmen verfügt über Fachkompetenz und eine starke

Positionierung bei der Anwendung von Computerberechnungen in der Biologie. Die

computergestützten Ansätze des Unternehmens wurden durch die Generierung von

Daten aus Pipeline-Programmen und die erfolgreiche Zusammenarbeit mit Biopharma-

Unternehmen wie Novo Nordisk, Galapagos NV und iTeos Therapeutics im Bereich der

Arzneimittelforschung umfassend validiert.

Durch die Nutzung der kombinierten Fähigkeiten von HepNet und GalOmic treibt ETX

eine therapeutische Pipeline mit hoch differenzierten RNAi-Kandidaten in einer

Vielzahl von Therapiebereichen mit hohem ungedecktem Bedarf voran. Da

Unternehmen hat positive Wirksamkeitsdaten zu präklinischen Wirkstoffen in den

Bereichen Metabolische Dysfunktion-assoziierte Steatohepatitis (MASH), trockene

altersbedingte Makuladegeneration (trockene AMD), Hämophilie, Herzinsuffizienz

und kardiometabolische Erkrankungen generiert und damit seinen

computergestützten Ansatz in der Forschung und Entwicklung weiter validiert. ETX

treibt derzeit die klinische Entwicklung seiner GalOmic-Therapien voran. Die am

weitesten entwickelten Wirkstoffe ETX-312 für MASH, ETX-148 für

Blutgerinnungsstörungen und ETX-407 für trockene AMD befinden sich in der Phase

der Einreichung eines IND-Antrags.

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